Hoe verlopen klinische studies?

Fase 1-onderzoek wordt uitgevoerd met medewerking van gezonde vrijwilligers. De onderzoeksgroep wordt klein gehouden. De hoofdaandacht van de studie gaat naar veiligheidsaspecten van verschillende dosissen van de nieuwe te testen stof. Ook de opname door het lichaam, de evolutie van de bloedconcentratie en de manier van uitscheiding wordt van nabij gevolgd. De studie is open: de onderzoeker weet perfect welke dosis van welke stof elke persoon krijgt.

Fase 2-onderzoek gebeurt voor het eerst op mensen met de aandoening waarvoor het medicijn verwacht wordt een voordeel op te leveren, bijvoorbeeld mensen met artritis. De onderzoeksgroep is nog steeds redelijk beperkt. In deze studiefaze wordt reeds een controlegroep ingebouwd: personen die een nepmedicijn of placebo ontvangen. Noch de onderzoeker, noch de proefpersoon weet wie het proefmedicijn ontvangt en wie de placebo – om die reden spreken we over een dubbelblinde studie. Grote aandacht gaat nog steeds naar mogelijke bijwerkingen en veiligheid, maar ook effectiviteit en therapeutische dosis is hier aan de orde. Pas indien het nieuwe medicijn veilig wordt geacht en evidentie vertoont voor werkzaamheid, wordt het in vervolgonderzoek verder uitgetest op grotere groepen personen.

In fase 3-onderzoek wordt het nieuwe medicijn getest op grote groepen, en dit op een gecontroleerde dubbelblinde wijze. In deze faze van de studie worden meestal vele onderzoekscentra ingeschakeld, vaak verspreid over verschillende continenten. Op het einde van deze fase van het onderzoek, moet vast komen te staan of het medicijn werkelijk voldoet aan de gestelde verwachtingen en effectief is voor de aandoening waarvoor het werd ontwikkeld. Veiligheid blijft veel aandacht opeisen. Ook minder frequente bijwerkingen kunnen hier naar boven komen. Indien het fase 3-onderzoek succesvol beëindigd wordt, kan de ontwikkelaar het laten registreren, zodat het in de medische praktijk bruikbaar wordt.

Steeds vaker wordt het geneesmiddel ook nog gevolgd en bestudeerd nadat het al geregistreerd is, dus wanneer het reeds in de apotheek verkrijgbaar is. Dit noemt men fase 4-onderzoek. In deze fase van onderzoek kunnen heel zeldzame bijwerkingen aan het licht komen, omdat het medicijn dan wereldwijd door duizenden mensen wordt gebruikt.